Étouffer l'inflammation

Un médicament montre des résultats prometteurs dans le traitement de la sclérodermie localisée chez les enfants, selon une étude de l'UNM

Armani Sanchez était un bambin quand sa mère Alma a découvert une petite tache brune sous son bras gauche. Un médecin lui a dit qu'il s'agissait d'eczéma et a dit qu'il disparaîtrait à mesure que la fille vieillirait - mais le problème s'est aggravé.

"J'ai remarqué où il a commencé à se propager à la partie supérieure du bras", dit Alma. "J'ai fini par acheter des crèmes, des shampooings, des lotions contre l'eczéma - rien n'y faisait."

Pour Alma et son mari José, ce fut le début d'une odyssée de visites médicales à la recherche d'un diagnostic. Armani a été vu à Las Cruces et Silver City avant qu'un médecin d'Albuquerque ne confirme un diagnostic de sclérodermie localisée - cicatrisation et durcissement de la peau résultant d'une inflammation.

"Quand elle a vu Armani et vu à quel point c'était grave, elle a dit:" Je dois vous envoyer à quelqu'un qui est vraiment bon avec ça "", a déclaré Alma. « C'est à ce moment-là que nous avons été transférés au Dr Kalampokis.

Ioannis Kalampokis, MD, PhD, professeur adjoint à la division de rhumatologie pédiatrique de l'Université du Nouveau-Mexique, voit des centaines d'enfants de tout l'État atteints de maladies auto-immunes et inflammatoires - dont beaucoup sont rares.

En l'occurrence, il utilisait déjà une nouvelle thérapie pour traiter la sclérodermie localisée chez les enfants.

Les médecins ne savent pas ce qui cause la sclérodermie. Il n'y a pas de remède, ils se concentrent donc sur le contrôle de l'inflammation avec des médicaments. Le traitement standard est une combinaison de stéroïdes et de méthotrexate, un médicament anticancéreux, mais il ne fonctionne pas pour tout le monde.

Kalampokis utilisait l'abatacept hors indication chez des enfants atteints de sclérodermie localisée. L'abatacept est un médicament qui interfère avec l'activation des cellules T censées jouer un rôle clé dans le déclenchement de l'inflammation dans le cadre de la réponse immunitaire de l'organisme. Des études en Europe ont montré qu'il est efficace chez les adultes atteints de sclérodermie localisée, mais il a rarement été utilisé chez les enfants atteints de cette maladie.

Kalampokis a été l'auteur principal d'un article marquant récemment publié dans la revue Séminaires sur l'arthrite et le rhumatisme avec ses collègues Aimee Smidt, MD, professeur et président du département de dermatologie, et Belina Yi, DO, résidente du département de pédiatrie, qui décrit l'utilisation réussie de l'abatacept chez huit jeunes patients UNM, dont Armani.

"Il s'agit du premier article publié sur l'abatacept en tant que traitement de la sclérodermie localisée chez les enfants dans le monde, et le premier sur les enfants ou les adultes aux États-Unis", a déclaré Kalampokis.

L'abatacept, qui avait précédemment obtenu l'approbation de la FDA pour traiter l'arthrite juvénile, a un bon profil d'innocuité, dit-il. Chez les enfants atteints de sclérodermie localisée, il étouffe l'inflammation qui endommage la peau. "Une fois que vous avez déclenché la réponse inflammatoire avec des stéroïdes au début du traitement, le défi est de la maintenir en place pour qu'elle ne revienne jamais", dit-il.

Kalampokis a commencé à prescrire de l'abatacept aux patients atteints de sclérodermie qui lui ont été adressés par des dermatologues. "Ils avaient essentiellement échoué à tous les autres traitements", dit-il. "Je l'ai utilisé chez quelques patients qui avaient échoué aux traitements précédents et observé de bons résultats, puis j'ai commencé à l'utiliser sur de nouveaux patients."

La présidente de dermatologie Aimee Smidt affirme que la sclérodermie localisée est souvent un trouble très difficile et que les patients consultent souvent à la fois des dermatologues et des rhumatologues.

"Les dermatologues apprennent à utiliser certains médicaments immunomodulateurs, mais pour de nombreux patients, ils ne suffisent tout simplement pas ", dit-elle. " Cette étude est vraiment un point de repère, en ce sens qu'elle partagera notre expérience à l'UNM en traitant avec succès les enfants atteints de sclérodermie dans cette nouvelle et sûre façon, et aidera probablement les enfants atteints de cette maladie rare dans tout le pays. »

L'étude était une revue rétrospective des traitements fournis dans le cadre des soins réguliers à la clinique de rhumatologie pédiatrique de l'UNM. Kalampokis souligne que d'autres études seront nécessaires pour évaluer pleinement le potentiel thérapeutique de l'abatacept dans la sclérodermie localisée.

Au moment où Kalampokis a vu Armani Sanchez en mars 2018, sa sclérodermie s'était propagée à d'autres parties de son corps.

Les cicatrices de la maladie avaient atteint un point tel qu'elle ne pouvait plus serrer le poing, toucher son épaule ou étendre son bras. Kalampokis lui a donné des perfusions mensuelles d'abatacept, ainsi qu'un médicament immunomodulateur appelé mycophénolate et des perfusions d'un stéroïde.

Armani a immédiatement répondu au régime, dit sa mère.

"Dès le premier jour où elle a reçu le médicament, son teint a changé", dit Alma. Ses lésions cutanées ont cessé de progresser et, avec l'aide de la physiothérapie, elle a acquis une plus grande amplitude de mouvement dans son poignet et son coude gauche.

Alma attribue à Kalampokis le fait qu'il a changé la vie de sa fille et qu'il a bien communiqué ses découvertes.

"Je suis tellement reconnaissante que nous l'ayons trouvé", dit-elle. "Il a répondu à toutes les questions auxquelles j'avais besoin d'être répondu. Il le fait encore à ce jour."